Dzięki rodzinie mogę się realizować

Wywiad zamieszczony przez portal Kobiety i Medycyna

Z prof. Małgorzatą Myśliwiec – laureatką plebiscytu Kobiety Medycyny 2017 – dla której specjalizacja z diabetologii dziecięcej stała się pasją i sensem życia zawodowego rozmawia redaktor portalu Kobiety i Medycyna o sukcesach, nadziejach i trudach codziennej pracy z chorymi na cukrzycę, a także o tym jak miłość i wyrozumiałość bliskich pozwala realizować się w życiu zawodowym i odnosić sukcesy.

Na prof. Małgorzatę Myśliwiec, diabetologa dziecięcego z Gdańska swoje głosy oddały 664 osoby.

Czy diabetologia była Pani wymarzoną specjalizacją, czy o takim wyborze zdecydowało coś innego?

Moja przygoda z diabetologią i endokrynologią dziecięcą rozpoczęła się przypadkowo. Początkowo pracowałam w poradni pediatrycznej Przychodni Rejonowej, natomiast mój wolny czas od pracy spędzałam na oddziale chemioterapii dziecięcej w Klinice Pediatrii, Hematologii, Onkologii i Endokrynologii, którym kierowała prof. Anna Balcerska. Swoją przyszłość zawodową początkowo wiązałam z onkologią dziecięcą. Pewnego dnia prof. Balcerska zaproponowała mi pracę w Wojewódzkiej Poradni Diabetologicznej, w związku ze znacznym wzrostem liczby zachorowań na cukrzycę typu 1 wśród dzieci i młodzieży w województwie pomorskim. Od początku mojej pracy zawodowej pani profesor była dla mnie ogromnym autorytetem dlatego podjęcie pracy w nieznanej mi jeszcze wówczas dziedzinie medycyny potraktowałam jako wyzwanie.
W tym miejscu pragnę jej mocno podziękować za ukierunkowanie moich zainteresowań w stronę diabetologii i endokrynologii dziecięcej, bo obie dziedziny medycyny stały się dla mnie prawdziwą pasją, przygodą i dały mi możliwość poznania wspaniałych ludzi, którzy w trudnym czasach tworzyli diabetologię dziecięca: prof. Ewę Otto-Buczkowską, prof. Jerzego Bodalskiego oraz przyjaciół, z którymi od ponad 20 lat współpracuję. Szczególnie dziękuję prof. Przemysławie Jarosz-Chobot, prof. Agnieszce Szadkowskiej, prof. Wojtkowi Młynarskiemu, bez których nie byłoby współczesnej diabetologii dziecięcej w Polsce. Stanowimy zgrany zespół diabetologów dziecięcych, co wymaga ciężkiej pracy, oddania, stałego pogłębiania wiedzy i zwiększania kompetencji oraz ludzkiego podejścia do pacjentów. Dzięki naszemu ogromnemu zaangażowaniu oraz profesjonalizmowi obecnie rozpoznanie cukrzycy u dziecka przestało brzmieć jak wyrok, niemniej jednak nadal jest to ogromna trauma dla dziecka i jego całej rodziny.

Zaangażowanie Sekcji Pediatrycznej Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego (PTD), której miałam zaszczyt przewodniczyć, zaowocowało stworzeniem scentralizowanego systemu opieki nad młodzieżą i dziećmi z cukrzycą i stworzeniem pełnego zespołu diabetologicznego złożonego z lekarza ze specjalizacją diabetologii lub diabetologii i endokrynologii dziecięcej, pielęgniarki edukacyjnej, dietetyka, psychologa. Dzięki tak wypracowanemu modelowi jakość opieki nad dzieckiem chorym na cukrzycę typu 1 w Polsce, jak również jego rodziną znacząco wzrosła i nadal pozostaje najlepszym modelowym rozwiązaniem. Uwzględnienie ciągłości choroby jaką jest cukrzyca typu 1, jej przewlekłego charakteru, możliwości ujawnienia się w każdym wieku powikłań naczyniowych sprawiło, że diabetologia pediatryczna zbliżyła się do diabetologii internistycznej. Współpraca diabetologów, pediatrów i internistów jest dzisiaj godna podziwu – zarówno na polu naukowym, jak i klinicznym (wspólne zalecenia opieki diabetologicznej PTD wydawane od 2005 roku), czy administracyjnym (4 pediatrów-diabetologów, w tym moja osoba są członkami Zarządu Głównego PTD).

Jest Pani współtwórcą tzw. szczepionki na cukrzycę, która może okazać się przełomem w leczeniu tej choroby. Na czym polega nowatorstwo szczepionki, która zatrzymuje rozwój cukrzycy typu 1 i na jakim etapie jest obecnie ten lek?

Cukrzyca typu 1 to choroba autoimmunologiczna, która rozwija się w wyniku zniszczenia przez własny układ odpornościowy pacjenta komórek β trzustki produkujących insulinę. Znaczny niedobór insuliny prowadzi do rozwoju objawów klinicznych cukrzycy typu 1. Nowatorska terapia, wykorzystuje własne komórki T regulatorowe pacjenta, których wraz z rozwojem procesu autoimmunologicznego jest coraz mniej do przeciwdziałania temu procesowi.

W terapii izoluje się z krwi chorego tzw. limfocyty regulatorowe (Tregs), które potrafią zatrzymać proces niszczenia komórek produkujących insulinę przez układ odpornościowy. Komórki te namnaża się w laboratorium w dużych ilościach, a następnie podaje się je zwrotnie pacjentowi. Po raz pierwszy na świecie został opracowany przez wymienionych naukowców protokół izolacji i produkcji komórek regulatorowych do celów terapii klinicznej, jak również po raz pierwszy zastosowano ten lek w leczeniu dzieci chorych na cukrzycę typu 1. W przeciwieństwie do standardowo stosowanych leków immunosupresyjnych, komórki Tregs nie osłabiają ogólnej odporności pacjenta, a u chorych, którzy je otrzymali nie obserwuje się istotnych objawów ubocznych. Dotychczas z powodzeniem zastosowaliśmy terapię Tregs u 53 dzieci z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1 w ramach środków pozyskanych z grantów naukowych, w tym grantu STRATEGMED z NCBiR.
Pragnę tu bardzo mocno podkreślić, że dotychczasowe uzyskane pozytywne wyniki zastosowanej terapii Tregs było możliwe dzięki twórczej, trwającej już 7 lat współpracy Kliniki Pediatrii Diabetologii i Endokrynologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego, którą mam przyjemność kierować wraz z moim zespołem i wybitnymi naukowcami, prof. dr hab. Piotrem Trzonkowskim i dr hab. Natalią Marek-Trzonkowską. Możliwość współpracy z tymi osobami postrzegam jako ogromny zaszczyt i wyróżnienie jakie spotkało mnie na drodze mojego życia zawodowego. Idealną sytuacją jest połączenie części klinicznej z częścią naukową, w tym przypadku z zakresu immunologii, w realizacji stworzenia nowoczesnych metod diagnostycznych i terapeutycznych dla pacjentów, szczególnie chorych na przewlekłe choroby.

Już w tej chwili możemy powiedzieć, że wydłużyliśmy okres remisji choroby, czyli czas, gdy pacjent wydziela własną insulinę. Oczywiście, nie wydziela on jej w takich ilościach, jak osoba zdrowa, jednak biorąc pod uwagę specyfikę choroby śmiało można stwierdzić, że jest to fenomen na skalę światową.
Terapię zastosowaliśmy u dzieci z już rozpoznaną cukrzycą typu 1, a objawy kliniczne choroby pojawiają się, gdy zniszczonych pozostało ponad 80-90% komórek β trzustki. Tak więc możemy chronić jedynie pozostałe 10-20% komórek. Ale ochrona nawet tych 10-20% komórek prawidłowo wydzielających insulinę ma daleko idące implikacje kliniczne. Pierwsze lata choroby mają kluczowe znaczenie, gdyż decydują one o przyszłości dziecka w zakresie rozwoju późnych powikłań naczyniowych. Istnieje tzw. „pamięć metaboliczna”: jeżeli u dziecka poziom glikemii często pozostaje powyżej normy, to jest to czynnik ryzyka rozwoju późniejszych powikłań cukrzycy.
Nawet krótkotrwałe hiperglikemie poposiłkowe, są trudno uchwytne przy pomocy dostępnych urządzeń np. glukometrów dokonujących pomiarów glikemii, a co za tym idzie zapoczątkowują rozwój procesów zapalnych w drobnych naczyniach włosowatych, zapamiętanych i odtwarzanych w następnych latach trwania cukrzycy. Nawet jeśli pacjent po kilku latach będzie już dobrze kontrolował cukrzycę, to i tak istnieje bardzo duże prawdopodobieństwo rozwoju powikłań naczyniowych właśnie dlatego, że w okresie dzieciństwa cukrzyca była źle wyrównana metabolicznie. Kluczowy jest pierwszy okres choroby pod względem utrzymania prawidłowych poziomów glikemii.

Wydłużenie okresu remisji, jaki osiągamy dzięki terapii Tregs, jest bardzo ważny, ponieważ komórki β trzustki nadal pracują, chory wydziela insulinę w odpowiedzi na nawet krótkotrwałe poposiłkowe podwyższone poziomy cukru. Dzięki temu można zapobiec w pierwszych latach choroby incydentom hipo- i hiperglikemii, a w przyszłości poważnym powikłaniom cukrzycy, które dotykają oczu, nerek, serca. Jeżeli u dziecka uda się zatrzymać rozwój cukrzycy i wydłużyć jej remisję nawet o kilka lat, to jest to już wielki sukces. Jeśli nie podejmiemy żadnej terapii komórki beta trzustki będą niszczone przez trwający proces autoimmunologiczny.

Najlepiej zidentyfikować pacjentów i zastosować u nich terapię limfocytami T regulatorowymi podczas tzw. okresu „prediabetes”, u których proces autoimmunologiczny niszczący komórki beta trzustki trwa, w związku z czym w ciągu kilku, kilkunastu lat doprowadzi do zniszczenia ponad 90% komórek beta trzustki i ostatecznie dojdzie do manifestacji klinicznej choroby oraz konieczności włączenia już stałego leczenia substytucyjnego, czyli insuliny. Obecnie naukowcy i klinicyści rozważają postawienie diagnozy cukrzycy typu 1 jeszcze przed manifestacją kliniczną choroby, już w momencie pojawienia się przeciwciał przeciw komórkom β trzustki, a na pewno przy dodatkowej zdiagnozowanej nieprawidłowej glikemii na czczo i zaburzeń tolerancji glukozy wykazanych w testach dynamicznych. Zastosowanie terapii Tregs pozwoliłoby na zatrzymanie lub przynajmniej spowolnienie ujawnienia się oraz dalszego rozwoju choroby a w konsekwencji braku konieczności stałej podaży insuliny.

Czy długi czas oczekiwania na terapię dziecko może stracić szansę na leczenie?

Niestety, tak. Duża część dzieci zdecydowanie kwalifikuje się do terapii, niestety dopóki nie rozbudujemy laboratorium i części klinicznej, nie będziemy w stanie im pomóc. Dlatego z udziałem uczelni, twórców metody i przedstawicieli biznesu powstała spółka Poltreg, której celem jest komercjalizacja technologii. Chodzi o jak najszybsze przeniesienie wyników badań do rutynowego leczenia – taki model stosowany od wielu lat na uniwersytetach w krajach Europy Zachodniej i Stanów Zjednoczonych, udało się wprowadzić w Polsce podczas zmian w szkolnictwie wyższym w ostatnich latach. Dzięki tak wypracowanemu modelowi uczelnia, która nie dysponuje wystarczającymi funduszami na tego typu aktywności, może z powodzeniem przenosić dokonania twórców na rynek komercyjny. Stworzenie spółki pozwala zdobywać środki na rozbudowę części laboratoryjnej i klinicznej oraz na rozwój terapii i jej rejestrację w Europejskiej Agencji Leków.

Proszę opowiedzieć o nagrodzie PAN – to wspaniałe wyróżnienie…

Tak, to wspaniała nagroda, która dodaje nam wszystkim skrzydeł do dalszej pracy. Uzyskane pierwsze wyniki badań budzą nadzieję, że być może podanie tych komórek w okresie prediabetes zatrzyma lub przynajmniej zwolni proces niszczenia wysp trzustkowych przez autoagresywne limfocyty T w okresie poprzedzającym wystąpienie klinicznych objawów cukrzycy. Projekt został doceniony już wcześniej: zwyciężył w IV edycji konkursu organizowanego przez Puls Medycyny w 2012 roku na wybitnego innowatora w polskiej ochronie zdrowia, zajął I miejsce spośród 20 zgłoszonych do konkursu projektów. Recenzenci oceniający projekt podkreślali wyjątkowość pomysłu, zaznaczyli, że jest to pierwsza tego typu szczepionka na świecie użyta w próbie klinicznej u dzieci z cukrzycą typu 1, dająca nadzieję na zastosowanie jej także w innych chorobach o podłożu autoimmunologicznym. Nagroda ta to także duże zobowiazanie do ciągłej pracy i starań nad spełnieniem marzeń osób chorych na wciąż jeszcze nieuleczalną chorobę jaką jest cukrzyca typu 1.

Jakie ma Pani zawodowe marzenie, którego jeszcze nie udało się spełnić?

Nigdy nie miałam odległych marzeń. One pojawiały się na poszczególnych etapach mojego życia i sukcesywnie z pomocą wspaniałych ludzi realizowałam je. Od najmłodszych lat wiedziałam już, że chcę zostać lekarzem i pomagać innym ludziom. W liceum dziecięce marzenia zaczynały powoli nabierać realnego kształtu i zaczęłam przyuczać się do przyszłego zawodu. Kiedy ukończyłam Akademię Medyczną w Gdańsku marzyłam o zostaniu pediatrą, potem, jak wspomniałam, rozpoczęłam specjalizację w dziedzinie endokrynologii i diabetologii. Marzeniem moim było stworzenie Kliniki Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii w województwie pomorskim. W 2004 roku powstał oddział diabetologoii dziecięcej w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym, a w 2013 roku wymarzona klinika. Jednocześnie wraz z jej rozwojem starałam się rozwijać pracę naukową i kliniczną, chcąc wprowadzać najlepsze metody diagnostyczne i terapeutyczne u dzieci z rozpoznaną cukrzycą.

Pani działalność organizacyjna kojarzy mi się najbardziej z wprowadzeniem refundacji osobistych pomp insulinowych wykorzystywanych do leczenia cukrzycy u dzieci.

Jako członek Rady Naukowej przy Ministrze Zdrowia uczestniczyłam w licznych spotkaniach, podczas których przedstawiałam najlepsze rozwiązania w systemie opieki nad dziećmi chorymi na cukrzycę. W 2009 roku udało się wprowadzić refundację najlepszej obecnie metody insulinoterapii u dzieci z cukrzycą typu 1 przy pomocy osobistej pompy insulinowej. Aby lepiej zobrazować tę zmianę powiem, że dziecko chore na cukrzycę leczone osobistą pompą insulinową mogło zredukować liczbę ukłuć ze 130-150 do 7-8 w ciągu miesiąca! Następnym krokiem i rezultatem rozmów w Ministerstwie było wprowadzenie refundacji zakupu osobistych pomp insulinowych u chorych na cukrzycę do 26 roku życia oraz powołanie tak długo oczekiwanego nowego stanowiska – edukatora do spraw diabetologii. W ciągu kilku lat zostało wykształconych ponad 1000 takich osób, które wchodzą w skład zespołu diabetologicznego zajmującego się leczeniem chorych na cukrzycę. Obecnie prowadzę wraz z Konsultantem Krajowym w dziedzinie Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej prof. Mieczysławem Walczakiem rozmowy w Ministerstwie Zdrowia dotyczące wprowadzenia do systemu opieki medycznej porady edukacyjnej oraz refundacji w wybranych grupach dzieci chorych na cukrzycę systemu ciągłego monitorowania glikemii (CGM). Pozwoliłoby to pacjentowi na stały wgląd w poziom glukozy we krwi i możliwość – niezależnie od pacjenta – prawidłowego korygowania dawki insuliny oraz uzyskanie dzięki temu prawidłowego wyrównania metabolicznego cukrzycy, redukcję stanów hiper- i hipoglikemii. Obecnie dzieci chore na cukrzycę muszą nakłuwać opuszki palców kilkanaście razy dziennie w celu uzyskania informacji o poziomie glukozy i podjęcia odpowiedniej, nie do końca prawidłowej decyzji terapeutycznej, gdyż podejmowana jest ona tylko na podstawie aktualnego poziomu glikemii. CGM pozwala dodatkowo uzyskać informację również o trendach poziomu glikemii, tj. jego obniżeniu lub wzroście.

Liczne doniesienia kliniczne i naukowe wskazują na wysokie ryzyko rozwoju powikłań sercowo-naczyniowych (zawał mięśnia sercowego), neurologicznych (udar niedokrwienny) oraz psychologicznych (depresja, zaburzenia funkcji poznawczych) u pacjentów z cukrzycą typu 1 w przebiegu nawracających incydentów hipoglikemii.
Szczególnie trudne jest rozpoznanie niedocukrzenia u małego dziecka z cukrzycą typu 1. Każda gwałtowna zmiana nastroju, zachowania nieadekwatne do sytuacji, lęk, płacz, apatia, drażliwość sugerują hipoglikemię i wymagają weryfikacji badaniem poziomu glikemii. Częstym zjawiskiem u dzieci z cukrzycą typu 1 jest nocna hipoglikemia. Liczne badania przy pomocy systemu ciągłego monitorowania glikemii (CGM) wskazują, że zjawisko to dotyczy aż 30-40% dzieci chorych na cukrzycę typu 1. Połowa tych dzieci nie ma w nocy żadnych objawów niskiej glikemii. Nocne nieuświadomione hipoglikemie dają objawy rannego złego samopoczucia, ból głowy, zaburzenia koncentracji w ciągu dnia i apatię.

W wyniku występowania częstych epizodów hipoglikemii znacznie ulega pogorszeniu jakość życia dzieci oraz ich rodzin. Lęk rodziców przed wystąpieniem hipoglikemii skutkuje utrzymywaniem podwyższonego poziomu cukru u dzieci w celu uniknięcia niedocukrzenia, co powoduje niedostateczne wyrównanie metaboliczne choroby i szybki rozwój powikłań naczyniowych.
Zastosowanie CGM w połączeniu z osobistymi pompami insulinowymi może stanowić nie tylko element diagnostyczny, ale przede wszystkim pełnić funkcję terapeutyczną, poprzez zatrzymanie podaży insuliny w przypadku zbliżającej się hipoglikemii i włączenia podaży insuliny przy wzrastającym poziomie glikemii. Komfort życia dziecka chorego na cukrzycę typu 1 i jego rodziców jest nieoceniony. Dziecko swobodnie może przebywać w przedszkolu czy szkole, a rodzice mogą pracować bez poczucia lęku wystąpienia zagrażających życiu sytuacjom.

Wprowadzenie refundacji elektrod do CGM może być następnym przełomem w opiece diabetologicznej, podobnym jak wprowadzenie do leczenia osobistych pomp insulinowych 8 lat temu. Decyzja Ministra Zdrowia w 2009 roku o refundacji pomp insulinowych u dzieci poprawiła nie tylko jakość ich życia, ale przede wszystkim znacznie zredukowała ujawnienie się powikłań naczyniowych. Mam ogromną nadzieję, że wkrótce refundacja elektrod do CGM pozwoli na niemal całkowitą ich redukcję.

Jest Pani bardzo zaangażowana w swoją pracę, jak udaje się łączyć ją z obowiązkami domowymi i rodzinnymi?

Myślę, że każda osoba, która z pasją angażuje się w swoją pracę zawodową codziennie zmaga się z problemem rozdzielenia obowiązków służbowych od życia prywatnego. Po 25 latach śmiało mogę powiedzieć, że taki podział jest praktycznie niewykonalny, jednak można obie sfery połączyć, pod warunkiem, że ma się wsparcie najbliższych. Mąż od początku wiedział, że kocham swój zawód. Wiedział również, że poza miłością do medycyny jest jeszcze w moim życiu osobistym miejsce na trzy miłości: do niego oraz do syna i córki. Przez 26 lat miłość męża, jego wyrozumiałość, wsparcie na każdym etapie mojej kariery zawodowej i naukowej dawała mi siłę i idealne warunki do samorealizacji zawodowej. Spełnienie rodzinne pozwoliło mi na pokonanie licznych przeszkód oraz realizację zawodowych celów i marzeń. Uważam również, że jestem inspiracją do dalszego rozwoju osobistego i zawodowego moich dzieci. Mój syn Artur jest świeżo upieczonym magistrem, ukończył filologię angielską oraz Polski Instytut Spraw Międzynarodowych, jest ukształtowanym młodzieńcem, który gotowy jest do pracy i dalszego rozwoju. Córka Karolina natomiast kończy III klasę gimnazjum, jest finalistką z chemii, uzyskała miejsce stypendialne w klasie o profilu biologiczno-chemiczno-medycznym w Liceum Ogólnokształcącym w Gdańsku i chyba pójdzie w ślady mamy.

Radość i energię czerpię nie tylko z życia zawodowego, ale przede wszystkim z otaczających mnie najbliższych sercu osób oraz ludzi którzy pracują ze mną na co dzień – w szczególności wspaniała młodzież, wchodząca w trudne, ale fascynujące arkana nauki. Uwielbiam patrzeć na ich entuzjazm i pragnienie rozwoju, a moim obowiązkiem, a jednocześnie ogromną przyjemnością jest wspieranie ich na każdym etapie naukowej drogi życia.